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Maladie de Niemann-Pick de types A, B et A/B
La réalisation du PNDS a été assurée par des membres du Comité d’Evaluation du
Traitement des Lipidoses Viscérales (CETLv) à la demande du Centre de Référence des
Maladies Lysosomales (CRML), suivant la procédure de rédaction proposée par
la Haute Autorité de Santé (HAS) et conformément aux préconisations de la filière de santé
maladies rares Maladies Héréditaires du Métabolisme (G2M), établies en 2020. Il n’a pas fait l’objet d’une validation par la HAS qui n’a pas participé à son élaboration.